近日，兩款分別適用于苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥罕見病患兒食用的特醫(yī)食品獲得產(chǎn)品注冊，實現(xiàn)國產(chǎn)產(chǎn)品零的突破，有利于提升罕見病特醫(yī)食品的可及性。這是市場監(jiān)管總局首批適用優(yōu)先審評審批程序的快速審批產(chǎn)品，其審評時限從60個工作日壓縮至20個工作日，并優(yōu)先安排對其進行現(xiàn)場核查和抽樣檢測。
苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥均屬于氨基酸代謝障礙類罕見病，苯丙酮尿癥發(fā)病率約為1/10000，甲基丙二酸血癥約為1/15000，丙酸血癥約為1/200000。特醫(yī)食品是此類罕見病臨床治療中的主要治療方式，患者需及時、終生、足量使用特醫(yī)食品。
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